看FDA资助孤儿药如何落地，看国内大佬不玩并购搞合作，看CDE解决积压十大举措|环球药讯9月25日
2015年9月25日（星期五）
每天三分钟 纵览医药事
请看今日特稿：开放式创新只是小众的法宝
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A. 国内监管要闻
CDE主任许嘉齐透露解决药审积压的十大措施：1、借助CTD格式，完成受理方式从省局分散受理到国家局集中受理的转变；2.通过与第三方合作，建立审评标准。3.药品临床管理改革。4.社会共治，CDE做好服务。5.CDE正在起草沟通交流的管理办法，目标是在创新药无灯区。6.对于仿制药审评，建立制度性、有条件批准上市的机制。7.解决仿制药积压，CDE将发布负面清单。8.验证性临床（的监管）。9.生物制品是当下关注的热点，也是CDE的重点分析对象。10提高透明度。
日前，记者从国家自然科学基金委员会监督委员会第四届七次全体会议上获悉，2015年，监督委员会共收到国家杰出青年科学基金建议资助项目申请人异议期投诉举报43份，涉及数理科学部、化学科学部、生命科学部、工程与材料科学部、信息科学部、医学科学部的22位建议资助项目申请人，被举报人数较往年有较大幅度上升，举报内容大多涉及造假和一稿多投等科研不端行为。
FDA宣布以总金额超过1900万美元资助18个资助项目，来助推罕见病产品的研发，这些罕见病影响着近30万美国人的生命，这些新赠款主要会分给10个州的研究机构。FDA通过孤儿产品赠款项目（ Orphan Products Grants Program），来鼓励以药品，生物制品，医疗器械，医疗或食品来治疗罕见疾病。这个项目自1983年成立以来,孤儿产品赠款项目对超过570新的临床研究提供了超过3.5亿美元的基金资助，并且上市了50多个产品。同年美国还出台了罕见病药物法案（OrphanDrugAct，ODA）；
FDA的其他孤儿药政策包括：税收减免政策；快速审评政策；市场垄断政策；
欧洲药监局CHMP主席连任。Tomas Salmonson 将会再度连任CHMP主席，延长其在人用药委员会的任期3年了，第二个任期在这个就月初就已经生效。在下任期里，Salmonson博士将会重点达成下面几点目标。第一深化与关键利益相关者的合作；第二通过与药物开发商的早期对话加速研发和患者更早获取药物；第三改进风险效益的评估办法，并解释委员会如何达成监管决定等。
根据斯坦福大学医学院的一项最新研究，将两种药物联合使用可以有效治疗实验小鼠的胰腺癌，其中一种药物已经得到了美国FDA的批准。相关研究结果发表在国际学术期刊Nature medicine上。这两种药物可以影响癌细胞DNA的结构和功能，而非癌细胞内的蛋白质活性，除了能够治疗胰腺癌，这种联合使用还可以减缓人类肺癌细胞在小鼠体内的生长，这项研究找到了这些类型药物治疗疾病的潜在作用，研究人员希望能够尽快在胰腺癌病人身上进行进一步临床验证。
卡南吉医药科技（上海）有限公司宣布：公司于9月1日在北京肿瘤医院启动了靶向新药CM082和依维莫司联合应用治疗透明细胞肾癌的临床试验，由北京肿瘤医院副院长郭军教授和北京肿瘤医院肾癌黑色素瘤内科副主任盛锡楠教授担任主要研究人。据悉，第一例受试患者已于近日成功入组。
近日，来自美国宾夕法尼亚大学的研究人员在国际学术期刊cell metablism上发表了一项最新研究进展，他们发现癌基因MYC会通过改变节律调控因子的表达影响癌细胞增殖和代谢。MYC基因编码的MYC是一种转录因子，它能够通过一些叫做E-box的位点（5`-CACGTG-3`）与基因组进行结合，而这种结合位点也是一种异二聚体节律调控转录因子--CLOCK-BMAL1与基因组结合所需要的特征性序列。因此，MYC的异常表达是否会通过扰乱E-box参与的节律网络干扰癌细胞的生物钟成为研究人员研究的重点。
约翰•霍普金斯大学的研究团队首次在肺癌前期病变患者血液中检测发现循环DNA，能够有望应用于早期风险预测。同时，对肺癌前期病变组织进行活检，也发现了循环DNA，该病变组织也称为非典型腺瘤性增生（AAH），且游离DNA能够侵入周围组织，导致肺腺癌的癌变。
E. 商务合作市场营销
葛兰素史克中国今日宣布，将和国家卫计委开展战略合作，助力建设基层慢性阻塞性肺疾病(COPD)防治队伍。据悉，该合作项目在未来5年内，计划培训6000名基层医生，以提升COPD早期筛查和诊断能力。项目执行由葛兰素史克中国资助，人民卫生出版社具体负责。 此外，葛兰素史克中国还将资助由国家卫生计生委医药卫生科技发展研究中心负责的聚焦慢性乙肝诊疗的基层医生培训。未来3到5年，这两个培训项目将覆盖超过13,000名基层医生。
深交所的一纸关注函，将誉衡药业叫停定增这一举动推至风口浪尖。这也将誉衡药业背后资金链吃紧的状态暴露出来，誉衡药业控股股东股权质押比例已达77%的高位。在股市低迷、融资手段“枯寂”之时，往昔的“并购机器”誉衡药业不得不放弃收购扩张模式。誉衡药业高管此前表示，公司此前的收购节奏很快，下一阶段应该不会按原有逻辑再往下做。
誉衡药业称，公司23日与波兰药企Bioton S.A。及其新加坡子公司SciGen Limited签订协议《重组人胰岛素产品供应与分销协议》，对上述产品中国大陆地区进行推广和销售，协议将于2016年1月1日起生效，有效期10年。Bioton S.A。是在波兰成立并在华沙证券交易所上市的公司，其主要产品之一是重组人胰岛素，即RHI，该产品是利用重组DNA技术生产的人胰岛素，与人体分泌的天然胰岛素结构及生物特性相性，具有降低血糖的功能，可用于I型和II型糖尿病的治疗。该产品已在中国大陆地区上市，目前由拜耳医药保健有限公司进行推广销售，Bioton S.A。与拜耳公司合作协议将于今年12月31日终止。
9月23日，在2015深圳国际BT领袖峰会上，CAR-T疗法发明者卡尔·朱恩告诉新康界记者，去年已经获得FDA突破性药物认证的、由诺华公司开发的个性化CAR-T癌症疗法CTL019，估计在2017年会批下来。他表示，通常一个药物上市往往需要8至12年，而CAR-T疗法从他2010年进行第一例临床试验开始算起，7年的时间，的确是很快的了。
美国众包物流平台Postmates在相继与711，Chipotle和星巴克合作之后，又与 Walgreens 达成合作，为顾客提供药品的当日送达服务。Walgreens 是美国第二大药品食品连锁零售企业，拥有超过 7000 家门店，年销售额超过 700 亿美元。
Martin Shkreli称质疑其公司将老药涨价5000%的人称之为moron,不仅激起公愤.而且将药价问题提升到总统候选人的热门话题.由于出言不文明,又拒绝降价,使公司CEO的声誉受损.他的定价策略,普遍遭受批评和质疑.给自己公司带来许多负面影响,也让整个生物技术产业受到严重影响和信任危机.现在Martin Shkreli愿意接受批评,承诺将对公司药品进行限价销售.但这一风波并没有就此结束.公司名誉和CEO的认知度,也受到影响.所以必须有更好的药价监管机制.让药价定价更为合理。
挂号网今日正式对外公布，获单笔融资3.94亿美金，凤凰健康获悉，该笔投资由高瓴资本、高盛集团领投，复星、腾讯、国开金融等共同投资，这也是健康领域最大的一笔融资金额，此前健康领域单笔最高融资金额是爱康国宾获红杉资本投资1亿美金。此前挂号网的三轮融资分别是：2010年12月赛伯乐投资的2200万美元A轮融资；2012年1月晨兴创投的数千万美元B轮融资；2014年10月腾讯产业共赢基金、复星昆仲资本、晨兴创投以及启明创投的1.07亿美元C轮融资。
科华生物拟投500万港元设香港子公司。司拟以自有资金出资500万港币，在香港设立全资子公司。科华生物称，通过本次对外投资，公司将以香港子公司为境外平台，推进公司跨境交易实施，为公司境外投资及国际市场合作开发、技术引进与交流提供便利；同时，布局海外市场并购，充分利用香港市场的资本、税收等优势，降低财务成本等。
根据美国媒体GoLocalProv报道，单分子DNA测序公司Nabsys已关门，它位于普罗维登斯的工厂已关闭。据其他媒体透露，Nabsys的电话无人接听，发给公司各个官员的电子邮件也无人回复。Nabsys自2004年成立以来，先后获得过多家风投公司的资金。2009年，Nabsys在A轮融资中获得400万美元。随后在2010年，它又完成了700万美元的B轮融资。一年后，Nabsys获得1000万美元的投资。而在2013年，它又获得2000万美元，以支持其平台的商业化。
安进公司最近以15.5亿美元的价格从荷兰生物技术公司Dezima，购买处于试验中期的降血脂药物，安进将支付3亿美元首付，另加12.5亿美元里程碑和销售提成，这是潜在重磅药，安进不惜代价拿下这一药物全球开发营销权。
（来源：CFDA, NHFPC, FDA, EMA, PMDA, FiercePharma, Pharma Times,Forbes等）
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